9 medicamentos | 6 ativos, 3 inativos
| Nome Comercial | Princípio Ativo | Detentor | Categoria | Situação |
|---|---|---|---|---|
| CUPRIOR | tetracloridrato de trientina | GMP-ORPHAN FARMACEUTICA DO BRASIL LTDA. | Novo | Ativo |
| DOJOLVI | tri-heptanoína | ULTRAGENYX BRASIL FARMACEUTICA LTDA | Novo | Ativo |
| GALAFOLD | cloridrato de migalastate | MULTICARE PHARMACEUTICALS LTDA | Novo | Inativo |
| GALAFOLD | cloridrato de migalastate | PINT PHARMA PRODUTOS MEDICO-HOSPITALARES E FARMACEUTICOS LTDA | Novo | Ativo |
| NITIKABS | nitisinona | PHARMEDIC PHARMACEUTICALS IMPORTAÇÃO, DISTRIBUIÇÃO, COMÉRCIO E REPRESENTAÇÕES LTDA | Novo | Inativo |
| NITIKABS | nitisinona | PHARMEDIC PHARMACEUTICALS, IMPORTACAO, EXPORTACAO, DISTRIBUICAO, COMERCIO E REPRESENTACOES LTDA | Novo | Inativo |
| ORFADIN | nitisinona | INNOVATIVE MEDICINES BRASIL SP DISTRIBUICAO DE MEDICAMENTOS LTDA | Novo | Ativo |
| ORFADIN | nitisinona | INNOVATIVE MEDICINES BRASIL SP DISTRIBUICAO DE MEDICAMENTOS LTDA | Novo | Ativo |
| SEPHIENCE | sepiapterina | PTC FARMACEUTICA DO BRASIL LTDA. | Novo | Ativo |